脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为1/6000-1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型。
如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。诺西那生钠注射液上市之前，此病属于无药可治的情况，国内及全世界范围内对SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。
诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率。
2019年10月10日，诺西那生钠注射液在国内完成对首批SMA患儿的鞘内注射，开启了SMA治疗的新里程。